Myopathie de Duchenne

Traitement par saut d'exon

Oligonucléotides antisens

Tricyclo-DNA

Notre mission

Mettre en œuvre des programmes de R&D à visées thérapeutiques pour la myopathie de Duchenne et d’autres maladies génétiques pour lesquelles il n’existe pas encore de traitement satisfaisant

 

 

Nos valeurs

La recherche

SQY Therapeutics conduit des projets de R&D innovants à visée thérapeutique

L'engagement

Une équipe de chercheurs passionnés et dévoués à la cause des malades

L’intégrité

La finalité sociétale de l'entreprise prime sur sa valorisation commerciale

Les malades

Elargir le champ d’application de nos innovations à d’autres pathologies

Notre histoire contre la myopathie de Duchenne

SQY Therapeutics est une aventure entrepreneuriale scientifique et humaine singulière née de la rencontre de chercheurs et de parents d’enfants atteints d’une maladie incurable : la myopathie de Duchenne.

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Au commencement il y a la maladie qui fait irruption dans nos vies, la myopathie de Duchenne et l’absence de traitement pour nos garçons, Paul, Julien, Adrien, Alexander, et bien d’autres… Puis vient le temps du combat contre l’inacceptable. D’abord à travers la création d’associations comme outils au service de cette lutte, puis en mutualisant nos moyens pour promouvoir la mise au point de traitements efficaces. L’alliance solidaire entre deux parents, Luc Pettavino, président de l’Association Monégasque contre les Myopathies, et Christine Saulnier, présidente de Duchenne Parent Project France, a permis de rassembler un réseau collaboratif international de recherche sur la myopathie de Duchenne et de créer deux entreprises de biotechnologie, Synthena en 2012 et SQY Therapeutics en 2015, grâce aux levées de fonds exceptionnelles réalisées par Luc Pettavino depuis une vingtaine d’années.
SQY Therapeutics est une plateforme technologique destinée à concevoir, développer et produire des molécules de la famille des oligonucléotides antisens pour la correction de certaines mutations par l’approche de « saut d’exon ». Il s’agit de traitements personnalisés (tous les patients DMD ne sont pas éligibles pour le même médicament) et plusieurs molécules sont en cours de développement, y compris pour d’autres pathologies en collaboration/partenariat.
La majorité du capital de SQY Therapeutics est détenue par l’Association Monégasque contre les Myopathies qui apporte les principaux fonds de fonctionnement provenant de ressources caritatives. Tout bénéfice réalisé par SQY Therapeutics (ventes de produits à façon pour d’autres maladies neuromusculaires, cession de licences, etc.) est réinjecté dans l’activité de l’entreprise au service de sa cause et pour rester économiquement viable. L’entreprise est gérée par des parents de patients atteints de la myopathie de Duchenne.

À propos de l'Équipe

Equipe SQY THERAPETUCIS

 

Quelques questions autour de l’équipe SQY Therapeutics

L’entreprise emploie aujourd’hui une douzaine de collaborateurs hautement qualifiés, docteurs en biologie et en chimie, ingénieurs de recherche, et de nombreux consultants experts dans les domaines de la chimie organique des acides nucléiques, de la génétique moléculaire, de l’évaluation préclinique de composés candidats et de leur développement clinique.
Avec une forte compétence dans la recherche sur les maladies neuromusculaires, l’équipe se consacre principalement à deux axes de recherche : (i) développement d’approches thérapeutiques fondées sur la modulation ciblée de l’épissage d’ARNm par des oligonucléotides antisens de la famille des tricyclo-DNA, et (ii) conception de nouveaux systèmes de transfert de gènes.
SQY Therapeutics est la seule plateforme de synthèse à façon d’oligonucléotides de la classe tricyclo-DNA intégrant également une activité d’évaluation préclinique dédiée à ce type de molécules.
Le siège social de SQY Therapeutics est basé à Noisy le Roi, dans les Yvelines, et son activité de recherche-développement est hébergée à l’Université de Versailles au sein de l’UFR santé Simone Veil à Montigny-le-Bretonneux où elle mène des travaux aux côtés de l’unité mixte de recherche U1179 Inserm-UVSQ.

Le projet essai clinique Avance 1

  • Essai clinique de phase 1/2-a : enfants et adultes DMD, éligibles pour le saut de l’exon 51
  • Objectif : Sécurité, Pharmacocinétique et Pharmacodynamique de SQY51
  • Durée phase 1 : 16 semaines
  • Durée phase 2a : 33 semaines
  • Administration : injections intraveineuses
  • Monocentrique : Hôpital Raymond Poincaré, Garches (92380)
  • Démarrage : 2022
  • Coordinateur de l’essai : Adeline Vulin, SQY Therapeutics
  • Promoteur de l’essai : SQY Therapeutics.
  • Entité responsable de l’essai : Le Centre d’Investigations Cliniques de Garches.
  • Investigateur Principal : Professeur Helge AMTHOR (Service Pédiatrie/Centre de référence des maladies neuromusculaires, CHU Raymond Poincaré de Garches, Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines).
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SQY therapeutics projet avance 1

Le composé-candidat SQY51

Développé par la société SQY Therapeutics, il s’agit d’un oligonucléotide antisens (15-mer) de la classe des tricyclo-DNA.

SQY51 a été conçu pour s’hybrider avec l’exon 51 de l’ARN pré-messager de la dystrophine afin de restaurer par « saut d’exon » un cadre de lecture opérationnel chez les patients atteints de la myopathie de Duchenne possédant un patron de délétion approprié (i.e., ≈10% de la population DMD).

Données précliniques du projet Avance 1

Les travaux précliniques chez le primate non-humain et la souris confirment le fort potentiel de ce composé : (i) le profil de sécurité préclinique est très favorable, (ii) le composé-candidat est distribué efficacement dans l’ensemble de la musculature (muscles squelettiques, en particulier respiratoires, et le cœur - cibles prioritaires chez DMD), (iii) les niveaux de saut d’exon 51 dans tous les tissus analysés sont tels qu’ils laissent supposer la possibilité d’un bénéfice clinique réel chez les patients DMD.

Les concepteurs de l’essai Avance 1

"SQY51 est une molécule très prometteuse pour le traitement des garçons atteints de la myopathie de Duchenne, qui sont éligibles pour le saut d'exon 51. J'ai assisté au développement de ce nouveau médicament depuis 15 ans, qui est le fruit d'une étroite collaboration entre des parents de garçons malades, des chercheurs et des médecins. L'intégration du laboratoire SQY Therapeutics au sein de l'UFR Simone Veil - Santé, et le lien fort avec l'Hôpital Raymond Poincaré à Garches, ont créé un environnement privilégié dans lequel nous avons pu bâtir notre premier programme clinique, l'essai AVANCE 1, qui débutera bientôt. Je suis très fier de faire partie de cet effort collaboratif."
Professeur Helge Amthor
Centre de référence des maladies neuromusculaires - Hôpital Raymond-Poincaré Garches - Investigateur Coordonnateur de l'essai Avance 1
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"Compagnon de route de Duchenne-Parent Project France et de l’Association Monégasque contre les Myopathies, j’ai contribué à la création de SQY Therapeutics, une entreprise née de la rencontre de chercheurs et de parents motivés par le besoin d’être acteurs à part entière dans la recherche de solutions thérapeutiques pour leurs enfants. Ça a été pour moi un privilège immense d’être témoin de leur engagement sans faille au service de la cause des patients et je suis plus que jamais à leur côté au moment où ils s’apprêtent à évaluer un premier candidat-médicament pour la myopathie de Duchenne, le composé SQY51"
Luis Garcia
Directeur de Recherche CNRS - Directeur de l’unité de recherche U1179 Inserm-UVSQ - Co-Directeur du LIA-BAHN UVSQ-Centre Scientifique de Monaco - Conseiller scientifique de SQY Therapeutics
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