Myopathie de Duchenne
Traitement par saut d'exon
Oligonucléotides antisens
Tricyclo-DNA
Notre mission
Mettre en œuvre des programmes de R&D à visées thérapeutiques pour la myopathie de Duchenne et d’autres maladies génétiques pour lesquelles il n’existe pas encore de traitement satisfaisant
Nos valeurs
La recherche
SQY Therapeutics conduit des projets de R&D innovants à visée thérapeutique
L'engagement
Une équipe de chercheurs passionnés et dévoués à la cause des malades
L’intégrité
La finalité sociétale de l'entreprise prime sur sa valorisation commerciale
Les malades
Elargir le champ d’application de nos innovations à d’autres pathologies
Notre histoire contre la myopathie de Duchenne
SQY Therapeutics est une aventure entrepreneuriale scientifique et humaine singulière née de la rencontre de chercheurs et de parents d’enfants atteints d’une maladie incurable : la myopathie de Duchenne.

Quelques questions autour de l’équipe SQY Therapeutics
Le projet essai clinique Avance 1
- Essai clinique de phase 1/2-a : enfants et adultes DMD, éligibles pour le saut de l’exon 51
- Objectif : Sécurité, Pharmacocinétique et Pharmacodynamique de SQY51
- Durée phase 1 : 16 semaines
- Durée phase 2a : 33 semaines
- Administration : injections intraveineuses
- Monocentrique : Hôpital Raymond Poincaré, Garches (92380)
- Démarrage : 2022
- Coordinateur de l’essai : Adeline Vulin, SQY Therapeutics
- Promoteur de l’essai : SQY Therapeutics.
- Entité responsable de l’essai : Le Centre d’Investigations Cliniques de Garches.
- Investigateur Principal : Professeur Helge AMTHOR (Service Pédiatrie/Centre de référence des maladies neuromusculaires, CHU Raymond Poincaré de Garches, Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines).



Le composé-candidat SQY51
Développé par la société SQY Therapeutics, il s’agit d’un oligonucléotide antisens (15-mer) de la classe des tricyclo-DNA.
SQY51 a été conçu pour s’hybrider avec l’exon 51 de l’ARN pré-messager de la dystrophine afin de restaurer par « saut d’exon » un cadre de lecture opérationnel chez les patients atteints de la myopathie de Duchenne possédant un patron de délétion approprié (i.e., ≈10% de la population DMD).
Données précliniques du projet Avance 1
Les travaux précliniques chez le primate non-humain et la souris confirment le fort potentiel de ce composé : (i) le profil de sécurité préclinique est très favorable, (ii) le composé-candidat est distribué efficacement dans l’ensemble de la musculature (muscles squelettiques, en particulier respiratoires, et le cœur - cibles prioritaires chez DMD), (iii) les niveaux de saut d’exon 51 dans tous les tissus analysés sont tels qu’ils laissent supposer la possibilité d’un bénéfice clinique réel chez les patients DMD.
Les concepteurs de l’essai Avance 1
"SQY51 est une molécule très prometteuse pour le traitement des garçons atteints de la myopathie de Duchenne, qui sont éligibles pour le saut d'exon 51. J'ai assisté au développement de ce nouveau médicament depuis 15 ans, qui est le fruit d'une étroite collaboration entre des parents de garçons malades, des chercheurs et des médecins. L'intégration du laboratoire SQY Therapeutics au sein de l'UFR Simone Veil - Santé, et le lien fort avec l'Hôpital Raymond Poincaré à Garches, ont créé un environnement privilégié dans lequel nous avons pu bâtir notre premier programme clinique, l'essai AVANCE 1, qui débutera bientôt. Je suis très fier de faire partie de cet effort collaboratif."

"Compagnon de route de Duchenne-Parent Project France et de l’Association Monégasque contre les Myopathies, j’ai contribué à la création de SQY Therapeutics, une entreprise née de la rencontre de chercheurs et de parents motivés par le besoin d’être acteurs à part entière dans la recherche de solutions thérapeutiques pour leurs enfants. Ça a été pour moi un privilège immense d’être témoin de leur engagement sans faille au service de la cause des patients et je suis plus que jamais à leur côté au moment où ils s’apprêtent à évaluer un premier candidat-médicament pour la myopathie de Duchenne, le composé SQY51"
