À l'avant-garde des thérapies oligonucléotides antisens
SQY Therapeutics est une société de biotechnologie spécialisée dans les oligonucléotides antisens dont l’objectif est de mettre en œuvre des programmes de
R&D à visée clinique pour des maladies génétiques, et plus particulièrement pour la myopathie de Duchenne, afin de ralentir ou stopper la progression des maladies.
La thérapie par oligonucléotides antisens (ASO)
Une avancée significative dans le traitement des maladies génétiques
La thérapie par oligonucléotides antisens est une approche thérapeutique, personnalisée et ciblée, qui utilise des séquences synthétiques d’acides nucléiques pour cibler et moduler l’expression génétique.
Ces oligonucléotides sont conçus pour se lier à l’ARN messager (ARNm), empêchant ainsi la traduction de protéines néfastes ou modifiant leur production. Cette technique est utilisée pour traiter diverses maladies génétiques, comme la myopathie de Duchenne, en inhibant ou en modifiant l’expression de gènes spécifiques.
SQY51 : la première molécule candidate
SQY51 est un oligonucléotide antisens de la famille des tricyclo-DNA, développé par SQY Therapeutics. Il est conçu pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) en ciblant l’exon 51 de l’ARN pré-messager de la dystrophine, dans le but de restaurer un cadre de lecture fonctionnel par un processus appelé “saut d’exon”.
SQY51 est entré en phase clinique dans le cadre de l’essai AVANCE 1.
