Myopathie de Duchenne

Traitement par saut d'exon

Oligonucléotides antisens

Tricyclo-DNA

Notre mission

Mettre en œuvre des programmes de R&D à visées thérapeutiques pour la myopathie de Duchenne et d’autres maladies génétiques pour lesquelles il n’existe pas encore de traitement satisfaisant

EQUPE SQY THERAPEUTICS BANDEAU 2023

Nos valeurs

La recherche

SQY Therapeutics conduit des projets de R&D innovants à visée thérapeutique

L'engagement

Une équipe de chercheurs passionnés et dévoués à la cause des malades

L’intégrité

La finalité sociétale de l'entreprise prime sur sa valorisation commerciale

Les malades

Elargir le champ d’application de nos innovations à d’autres pathologies

Notre particularité

SQY Therapeutics est une aventure entrepreneuriale scientifique et humaine singulière née de la rencontre de chercheurs et de parents d’enfants atteints d’une maladie incurable : la myopathie de Duchenne.

Elle est l’aboutissement du combat de parents pendant de longues années pour identifier et promouvoir la mise au point d’un traitement efficace pour sauver leurs enfants.

Créée en 2015, SQY Therapeutics est une plateforme technologique destinée à concevoir, développer et produire des molécules de la famille des oligonucléotides antisens pour la correction de certaines mutations par l’approche de « saut d’exon ». Plusieurs molécules sont en cours de développement pour traiter la myopathie de Duchenne mais également d’autres pathologies en collaboration et/ou partenariat.

L’entreprise est gérée par des parents de patients atteints de la myopathie de Duchenne.

 

Logo sqy ombre

L’équipe SQY Therapeutics

L’entreprise emploie aujourd’hui des collaborateurs hautement qualifiés, docteurs en biologie et en chimie, ingénieurs de recherche, et de nombreux consultants experts dans les domaines de la chimie organique des acides nucléiques, de la génétique moléculaire, de l’évaluation préclinique de composés candidats et de leur développement clinique.
Avec une forte compétence dans la recherche sur les maladies neuromusculaires, l’équipe se consacre principalement au développement d’approches thérapeutiques fondées sur la modulation ciblée de l’épissage d’ARNm par des oligonucléotides antisens de la famille des tricyclo-DNA.
SQY Therapeutics est la seule plateforme de synthèse à façon d’oligonucléotides de la classe tricyclo-DNA intégrant également une activité d’évaluation préclinique dédiée à ce type de molécules.
Le siège social de SQY Therapeutics est basé à Noisy le Roi, dans les Yvelines, et son activité de recherche-développement est hébergée à l’Université de Versailles au sein de l’UFR santé Simone Veil à Montigny-le-Bretonneux où elle mène des travaux aux côtés de l’unité mixte de recherche U1179 Inserm-UVSQ.

L'essai clinique de phase 1/2A "Avance1" a commencé

Pendant la Phase 1 de l'essai, chacun des douze participants (garçons atteints de la myopathie de Duchenne et éligibles pour le saut de l'exon 51 du gène DMD) recevra une escalade de doses de SQY51 (un oligonucléotide antisens de la famille des tricyclo-DNA) par voie intraveineuse, en six paliers, chaque administration étant espacée l'une de l'autre d'au moins deux semaines.

Le premier participant a reçu sa première dose de SQY51 le 14 juin 2023 à l'hôpital Raymond Poincaré de Garches.

Les onze autres participants seront intégrés séquentiellement à au moins une semaine d'intervalle. Ainsi, la phase 1 devrait s'achever le deuxième trimestre 2024.

Logo sqy ombre

L'essai clinique Avance1

La demande d’essai clinique Avance1 déposée par SQY Therapeutics a été acceptée par l’ANSM, numéro EU CT 2022-500703-49-01. L’étude est référencée dans la base de données ClinicalTrial.gouv. Cliquez ici pour la retrouver.

Titre de l'étude :

  • Essai clinique de phase 1/2-a : enfants et adultes ayant reçu un diagnostic génétiquement confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne, éligibles pour le saut de l’exon 51
  • Objectif :  évaluer l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de SQY51
  • Durée phase 1 : 13 semaines à doses multiples croissantes
  • Durée phase 2a : 32 semaines
  • Administration : injections intraveineuses
  • Monocentrique : Hôpital Raymond Poincaré, Garches (92380)
  • Démarrage : 2023
  • Coordinateur de l’essai : Lucia Echevarria-Zamora
  • Promoteur de l’essai : SQY Therapeutics.
  • Entité responsable de l’essai : Le Centre d’Investigations Cliniques de Garches.
  • Investigateur Principal : Professeur Helge AMTHOR (Service Pédiatrie/Centre de référence des maladies neuromusculaires, CHU Raymond Poincaré de Garches, Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines).
SQY therapeutics projet avance 1
SQY THERAPEUTICS AVANCE 1 2023 v1

Le composé-candidat SQY51

Développé par la société SQY Therapeutics, il s’agit d’un oligonucléotide antisens (15-mer) de la classe des tricyclo-DNA.

SQY51 a été conçu pour s’hybrider avec l’exon 51 de l’ARN pré-messager de la dystrophine afin de restaurer par « saut d’exon » un cadre de lecture opérationnel chez les patients atteints de la myopathie de Duchenne possédant un patron de délétion approprié (i.e., ≈10% de la population DMD).

Données précliniques de l'essai clinique Avance1

Les travaux précliniques chez le primate non-humain et la souris confirment le fort potentiel de ce composé : (i) le profil de sécurité préclinique est très favorable, (ii) le composé-candidat est distribué efficacement dans l’ensemble de la musculature (muscles squelettiques, en particulier respiratoires, et le cœur - cibles prioritaires chez DMD), (iii) les niveaux de saut d’exon 51 dans tous les tissus analysés sont tels qu’ils laissent supposer la possibilité d’un bénéfice clinique réel chez les patients DMD.

Les concepteurs de l’essai Avance 1

"SQY51 est une molécule très prometteuse pour le traitement des garçons atteints de la myopathie de Duchenne, qui sont éligibles pour le saut d'exon 51. J'ai assisté au développement de ce nouveau médicament depuis 15 ans, qui est le fruit d'une étroite collaboration entre des parents de garçons malades, des chercheurs et des médecins. L'intégration du laboratoire SQY Therapeutics au sein de l'UFR Simone Veil - Santé, et le lien fort avec l'Hôpital Raymond Poincaré à Garches, ont créé un environnement privilégié dans lequel nous avons pu bâtir notre premier programme clinique, l'essai AVANCE 1, qui débutera bientôt. Je suis très fier de faire partie de cet effort collaboratif."
Professeur Helge Amthor
Centre de référence des maladies neuromusculaires - Hôpital Raymond-Poincaré Garches - Investigateur Coordonnateur de l'essai Avance 1
Picture of testimonial author
"Compagnon de route de Duchenne-Parent Project France et de l’Association Monégasque contre les Myopathies, j’ai contribué à la création de SQY Therapeutics, une entreprise née de la rencontre de chercheurs et de parents motivés par le besoin d’être acteurs à part entière dans la recherche de solutions thérapeutiques pour leurs enfants. Ça a été pour moi un privilège immense d’être témoin de leur engagement sans faille au service de la cause des patients et je suis plus que jamais à leur côté au moment où ils s’apprêtent à évaluer un premier candidat-médicament pour la myopathie de Duchenne, le composé SQY51"
Luis Garcia
Directeur de Recherche CNRS - Directeur de l’unité de recherche U1179 Inserm-UVSQ - Co-Directeur du LIA-BAHN UVSQ-Centre Scientifique de Monaco - Conseiller scientifique de SQY Therapeutics
Picture of testimonial author

SQY Therapeutics

Une aventure humaine et scientifique

Contact Équipe