Acteur majeur d’un nouveau
domaine de la médecine
Avec une forte compétence dans la recherche sur les maladies neuromusculaires, SQY Therapeutics, entreprise de biotechnologie au stade clinique, est une plateforme technologique destinée à concevoir, développer et produire des molécules de la famille des oligonucléotides antisens pour la correction de certaines mutations génétiques par l’approche de « saut d’exon ».
L’activité phare du laboratoire concerne le développement d’une nouvelle génération d’oligonucléotides antisens (ASO)
de la classe des tricyclo-DNA (tc-DNA), des analogues nucléotidiques non-naturels de troisième génération s’hybridant avec une affinité supérieure à leur ARN cible par rapport à l’offre existante.
La plateforme technologique de SQY Therapeutics permet de synthétiser à façon des ASO tc-DNA et de réaliser l’évaluation préclinique dédiée à ce type de molécules.
Nos produits candidats ASO-tcDNA sont conçus pour des thérapies par saut d’exon permettant de
corriger des défauts génétiques au niveau de l’ARNm de gènes mutés et de leur permettre de produire la protéine manquante.
Les ASO-tcDNA sont compatibles avec une administration intraveineuse et atteignent efficacement l’ensemble de la musculature squelettique et le cœur, cibles primordiales dans le cas de la myopathie de Duchenne.
Plusieurs candidats ASO-tcDNA sont en cours de développement pour la myopathie de Duchenne, maladie génétique rare et incurable.
Novateurs dans les thérapies ASO
Depuis plus de 20 ans, les fondateurs de SQY Therapeutics sont motivés par un engagement permanent à développer un traitement qui change la vie des patients affectés par une maladie génétique évolutive et handicapante, la myopathie de Duchenne.
SQY Therapeutics est créée pour développer et tester de nouvelles molécules.
Une dizaine d’années de développement pré-cliniques ont abouti à la définition d’une nouvelle génération d’oligonucléotides antisens (ASO) de la classe des tricyclo-DNA (tc-DNA). Cette chimie d’ASO unique présente des propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques sans précédent et interfère efficacement avec l’épissage de la dystrophine dans l’ensemble de la musculature squelettique, lisse et cardiaque après administration systémique.
Il est à noter que si les AON-tcDNA persistent relativement longtemps dans les tissus tout en étant fonctionnels, permettant ainsi à terme d’espacer les traitements, ils sont toutefois évacués progressivement assurant ainsi la réversibilité possible du traitement.
une première molécule candidate, le SQY51, est entrée en phase clinique.
le laboratoire SQY Therapeutics a conçu plusieurs molécules candidates pour la myopathie de Duchenne et d’autres pathologies génétiques.
Nos missions et valeurs
SQY Therapeutics est une aventure scientifique et humaine singulière née de
la rencontre de chercheurs et de parents d’enfants atteints de la myopathie de Duchenne, maladie rare incurable.
Entourée d’une équipe passionnée et dévouée à la cause des patients, l’entreprise est l’aboutissement d’un combat pendant de longues années pour identifier et promouvoir la mise au point d’un traitement efficace.
SQY Therapeutics s’est donnée pour mission d’aboutir à des traitements thérapeutiques grâce au potentiel de sa technologie.
Inclusion
du patient au cœur du circuit de la recherche et du développement du médicament
Innovation
encourager la créativité et l’initiative pour explorer de nouvelles solutions
Partenariat mutli-acteurs
répondre au défi social et économique de l’accès au médicament pour des maladies rares
L'équipe de direction
Luis Garcia, PhD
Co-fondateur et Président
Christine Saulnier
Co-fondatrice et Directrice Déléguée
Laurent Mairot
Secrétaire Général
Micheline Joly Enyegué
Directrice Etudes Cliniques
Simon Guiraud
PhD, Directeur Biologie – Préclinique
Christophe Blaszykowski
PhD, Directeur Chimie Organique et chaine d’approvisionnement
Cyriaque Beley
Directeur Synthèse Oligonucléotides
