SQY51 :
la première molécule
candidate
SQY Therapeutics a conçu et développé une molécule, son premier candidat ASO-tcDNA pour le traitement de la myopathie de Duchenne : SQY51 (saut de l’exon N°51 du gène DMD) approprié à près de 15% de la population des malades.
AVANCE1 est une étude monocentrique de phase 1/2a, numéro EU CT 2022-500703-49-01, visant à évaluer la sécurité, les propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques de SQY51 chez des patients pédiatriques et adultes ayant reçu un diagnostic génétiquement confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne. Douze patients (âgés de plus de 6 ans) sont inclus dans l’essai. Pendant la première partie de l’étude, ils ont tous reçu 6 doses ascendantes de SQY51 par voie intraveineuse.
Dans la deuxième partie de l’étude, les participants ayant terminé l’escalade de dose ont été répartis en 3 cohortes, chacune traitée avec une dose différente de SQY51 pendant 32 semaines.
L’essai clinique a débuté en 2023 et devrait s’achever fin 2025, début 2026.
L’étude est référencée dans la base de données ClinicalTrial.gouv : Study Details | Phase 1/2a for Safety, PK and PD of SQY51 in Paediatric and Adult Patients Duchenne Muscular Dystrophy | ClinicalTrials.gov
Un faisceau d’études précliniques indique que SQY51 a un profil de sécurité satisfaisant et qu’il est capable d’atteindre l’ensemble des organes et tissus affectés par la maladie. Le résultat attendu est que SQY51 rétablisse une production de dystrophine, la protéine manquante, là où elle est nécessaire, afin de ralentir, voire d’arrêter, la progression de la maladie chez les patients Duchenne éligibles au saut de l’exon 51 DMD.
Le candidat-médicament SQY51 est l’aboutissement d’une collaboration entre SQY Therapeutics et l’unité de recherche UMR1179 Inserm-UVSQ de l’UFR Simone Veil – Santé de l’Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines (Université Paris-Saclay).
Travaux de recherche financés par l’AMM-Only Project
Qu’est ce que la Myopathie de Duchenne ?
La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie génétique provoquant une dégénérescence progressive de l’ensemble des muscles. Elle est causée par des anomalies dans le gène DMD (mutation), situé sur le chromosome X, codant une protéine appelée dystrophine, essentielle au bon fonctionnement des fibres musculaires. La maladie concerne environ un garçon sur 3500 à la naissance. Elle se traduit par une dégénérescence musculaire inexorable, très invalidante. En général, les garçons perdent la marche entre 10 et 13 ans et une assistance respiratoire est souvent nécessaire à partir de l’adolescence. L’atteinte du muscle cardiaque engage le pronostic vital.
