La plateforme technologique
de SQY Therapeutics :
Notre plateforme technologique unique nous permet d’accéder à une synthèse sur-mesure d’une nouvelle génération supérieure d’oligonucléotides antisens (ASOs) de la classe des tricyclo-DNA (tc-DNA).
Fort d’une expertise reconnue dans le domaine des maladies rares neuromusculaires, notre équipe R&D s’appuie sur une cascade de screening innovante visant à analyser à haut-débit l’efficacité de centaines d’ASOs-tcDNA.
Afin de mimer au plus près le contexte dystrophique que nous souhaitons corriger, nous testons nos candidat-médicaments sur des cultures 3D (mini-muscles) générées ex vivo à partir de cellules de patients ou des cellules génétiquement modifiées reproduisant le plus fidèlement les effets de la maladie.
Ces modèles d’études de nouvelles générations proches du muscle humain mature, bénéficient du contexte génétique humain et offrent la flexibilité nécessaire au développement d’approches thérapeutiques personnalisées fondées sur la nature des anomalies génétiques considérées. Nos méthodes de travail visent à rationnaliser l’identification de candidat-médicaments efficaces avec des profils de sécurité satisfaisants.
La plateforme technologique de SQY Therapeutics ambitionne d’accélérer la découverte de candidat-médicaments ainsi que leurs transitions aux patients.
