SQY Therapeutics, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à SQY51 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
SQY51 est un oligonucléotide antisens tc-DNA conçu pour restaurer une dystrophine semi-fonctionnelle en sautant l’exon 51 lors de l’épissage de l’ARNm du gène DMD dans une sous-population de garçons atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.
« Cette désignation importante marque une étape dans le développement de SQY51 et souligne le besoin de nouvelles options thérapeutiques potentielles pour les patients atteints de la Myopathie de Duchenne », a déclaré Luis Garcia, PhD, directeur scientifique de SQY Therapeutics. « La désignation de médicament orphelin facilitera le développement de notre molécule qui, selon nous, a le potentiel pour constituer une option thérapeutique pour les patients atteints de DMD. »
Le programme de désignation des médicaments orphelins de la FDA soutient le développement de médicaments destinés à traiter des maladies rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Les incitations qui accompagnent la désignation comprennent l’éligibilité à des subventions fédérales, des crédits d’impôt pour les essais cliniques qualifiés, des exemptions de frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance et une période d’exclusivité commerciale de sept ans après l’approbation de la FDA.
A propos de SQY Therapeutics
SQY Therapeutics est une société française de biotechnologie au stade clinique, fondée par des parents de garçons atteints de DMD et des chercheurs, dans le but de mettre en œuvre des programmes de R&D clinique pour les maladies génétiques, principalement la dystrophie musculaire de Duchenne. SQY Therapeutics développe une plateforme technologique antisens unique centrée sur l’ADN tricyclo, en vue de promouvoir de nouvelles solutions thérapeutiques pour des maladies gravement invalidantes pour lesquelles l’offre de traitement actuelle reste insatisfaisante.
À propos de la DMD
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare de fonte musculaire qui touche principalement les garçons et dont les symptômes apparaissent généralement entre trois et cinq ans. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie progressive, irréversible et finalement mortelle qui touche environ un garçon sur 3 500 à 5 000 naissances vivantes et dont le nombre de cas est estimé à 3 000 en France. On estime que 100 à 150 garçons nouveau-nés en France sont atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne chaque année.
