LANCEMENT DU PREMIER ESSAI CLINIQUE POUR LA MYOPATHIE DE DUCHENNE PAR « SAUT D’EXON » AVEC UN OLIGONUCLEOTIDE ANTISENS DE LA CLASSE DES TRICYCLO-DNA.
Après avoir reçu l’accord de l’ANSM pour son étude clinique « AVANCE 1 », SQY Therapeutics annonce aujourd’hui le début du recrutement des patients qui participeront aux premières administrations chez l’homme (First-in-Human) du composé SQY51, un oligonucléotide antisens de nouvelle génération, destiné à restaurer une dystrophine semi-fonctionnelle par saut de l’exon 51 du gène DMD chez une …